1. Волна сайтов
2. Много наций, много правил

В начале 2013 года Enroll-HD официально стартовал в Латинской Америке. Первые пять участников зарегистрировались в Институте Frenopático в Буэнос-Айресе, Аргентина, клинике, специализирующейся на диагностике и лечении неврологических заболеваний. Ожидается, что в том же году в клинике будет зарегистрировано еще около 170 человек, говорит доктор медицинских наук Федерико Микели, руководитель отделения неврологии в Клинике Хосе-де-Сан-Мартин в Буэнос-Айресе и главный исследователь этого участка. В конце концов, команда надеется зарегистрировать не менее 500 участников. «В эту больницу приезжают люди со всей страны, а также из Парагвая, Колумбии, Венесуэлы, Боливии и Перу», - говорит Микели, который также является руководителем программы по расстройствам движений и профессором неврологии в университете Буэнос-Айреса.

Этот сайт только первый; к концу 2014 года Enroll-HD должен включать 19 сайтов в восьми странах испано- и португалоязычных стран Северной и Южной Америки, в которых, в конечном счете, участвуют более 3000 человек, страдающих от ГБ, члены их семей и лица, обеспечивающие уход. С этим запуском Enroll-HD теперь становится поистине глобальным усилием, которое вскоре охватит участников пяти из шести населенных континентов мира.

Запуск многонационального исследования HD является новым для региона, который ранее не имел сети клинических исследовательских центров, которые существовали в Северной Америке и Европе. Для латиноамериканцев, затронутых HD, исследование предлагает путь к участию в международных достижениях в области исследований и клинической помощи. Когда в ближайшие годы новые клинические испытания будут опробованы в клинических испытаниях, участники исследования, вероятно, будут одними из первых, кто получит возможность присоединиться. «Мы хотим, чтобы у наших пациентов были те же шансы, что и у американцев или европейцев», - говорит Микели. «Если мы хотим участвовать, мы должны быть готовы».

Волна сайтов

Enroll-HD будет постепенно расширяться по всей Латинской Америке в течение этого года и следующего. Аргентина планирует два дополнительных сайта, оба в Буэнос-Айресе. Ожидается, что следующие страны присоединятся к Чили и Перу, затем Бразилия до конца 2013 года, затем Эквадор и Венесуэла. Места в Колумбии и Мексике будут добавлены в следующем году.

Одна только Бразилия, население которой составляет около 200 миллионов человек, стремится привлечь к исследованию столько же людей, сколько и остальная часть латиноамериканского региона, - говорит доктор медицинских наук, профессор неврологии Федерального университета Минас-Жерайс в Белу-Оризонти, Франсиско Кардосо, Бразилия. В его клинике, которая будет сайтом Enroll-HD, люди приветствуют эту идею. Есть энтузиазм, что, наконец, что-то скоординированное делается в поисках лекарства от HD », - говорит он. «В прошлом к ​​тому времени, когда эти пациенты получали диагноз, они чувствовали себя довольно подавленными, осознавая, что они почти не могут найти информацию о самом состоянии и даже меньше об исследовании». Создавая клиническую сеть, улучшая связь и отслеживая Как хорошо люди работают в разных центрах, Enroll-HD также стремится улучшить качество медицинской помощи в Латинской Америке.

Места для Enroll-HD были созданы через Red Latinoamericana de Huntington (RLAH), многонациональную сеть, основанную в 2010 году, чтобы объединить специалистов по всей Латинской Америке для продвижения исследований и обмена опытом. В настоящее время в RLAH входят около 30 клиницистов-исследователей и дополнительные контакты с около 250 другими заинтересованными специалистами в области неврологии, генетики и психиатрии. Micheli в настоящее время является президентом RLAH, а Cardoso - вице-президентом.

В некотором смысле это возрождение исследований HD в Латинской Америке. Именно из-за семей в деревнях вокруг озера Маракайбо в Венесуэле ген болезни был впервые обнаружен 20 лет назад. В этой части Венесуэлы самая высокая из известных в мире концентрация людей с ГБ, а клинические образцы из семей позволили найти генную мутацию, вызывающую ГД.

Много наций, много правил

Для глобального исследования, такого как Enroll-HD, данные должны быть собраны и организованы одинаково на всех участках, чтобы информация, собранная на одном континенте, могла быть объединена и сравнена с информацией от участников из другой части мира.

Получение многонационального клинического исследования с нуля также означает соблюдение всех законов и правил каждой страны, что не является тривиальным. Регулирующие органы каждой страны и различные комитеты по биоэтике должны быть уверены, что Enroll-HD разработан надлежащим образом и следует строгим этическим нормам. В некоторых странах правительственное министерство здравоохранения должно непосредственно одобрить протокол исследования. Лицензии должны быть оформлены для того, чтобы экспортировать кровь в центральную биорезисторную лабораторию в Милане, Италия, и для импорта клинических материалов для исследователей. Выполнение этих обязательств требует от шести до девяти месяцев на страну.

У Аргентины также есть специальное требование: рассмотрение Государственным управлением по защите персональных данных. В прошлом в некоторых клинических исследованиях принимались на работу сельские коренные жители без надлежащей защиты частной жизни и без обеспечения того, чтобы участники действительно понимали, с чем они согласились. В Аргентине защита личных данных в настоящее время является конституционным правом. Закон, принятый в 2000 году, также защищает конфиденциальность и требует, чтобы люди, участвующие в клиническом исследовании, получали информацию, соответствующую их уровню образования.

Несмотря на эти жесткие правила, дирекция официально одобрила Enroll-HD в конце 2012 года без каких-либо возражений. «Мы гордимся этим», - говорит Клаудия Перандонес, доктор медицинских наук, клинический генетик в Национальном управлении лабораторий и институтов здравоохранения в Аргентине, который также является научным директором RLAH и входит в состав научно-исследовательского комитета по публикации. для регистрации-HD.

Запуск Enroll-HD в Латинской Америке сопряжен с некоторыми практическими трудностями. Аргентина сталкивается с затяжным экономическим и социальным кризисом. Такие сайты, как в Буэнос-Айресе, привлекают много разных типов людей с разными потребностями, от богатых городских жителей до бедных сельских жителей с ограниченным образованием. Но Латинская Америка также предлагает уникальные возможности. Подчеркивая чувство оптимизма у Кардозо, Перандонес отмечает, что на научной конференции, посвященной расстройствам движения прошлой осенью в центральной Аргентине, некоторые люди проделали весь путь из Венесуэлы, более чем в 4000 км (2500 миль), чтобы услышать об Enroll-HD. «У нас много волнений по поводу запуска Enroll-HD», - говорит она. «Это значит, что есть надежда».
Эта история была первоначально опубликована в февральском номере журнала Enroll!